降低复发风险新选择！神经母细胞瘤创新药依氟鸟氨酸在乐城开出国内首张处方

8月7日，神经母细胞瘤口服创新药依氟鸟氨酸（Eflornithine）在乐城博鳌未来医院开出国内首张处方。在海南省妇女儿童医学中心血液肿瘤科主任医师董秀娟团队的精心诊疗和悉心照料下，国内首位神经母细胞瘤患者等等顺利完成首次用药。

依氟鸟氨酸是一种鸟氨酸脱羧酶抑制剂，用于降低成人和儿童高危神经母细胞瘤(HRNB)患者的复发风险。2023年12月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布批准依氟鸟氨酸片剂上市，这是首个获FDA批准用于神经母细胞瘤的突破性口服维持疗法。该药物的成功落地乐城，为国内神经母细胞瘤患儿的长期治疗和保持良好的生活质量提供了新的治疗选择。

Part1

“儿童肿瘤之王”，亟需新的治疗选择

2021年，来自云南的2岁的等等突然出现反复发热、腰痛、腿痛等症状，经多方检查后，被确诊为高危神经母细胞瘤。面对这突如其来的罕见病，一家人一时不知所措，难以接受。

根据相关文献，中国神经母细胞瘤的发病率低至1.01/10万（0~14岁儿童），极为罕见。其临床表现及预后具有高度异质性，低中危患者预后较好，但高危患者即使接受化疗、放疗、手术、造血干细胞移植等多种方法的综合治疗，5年生存率仍低于50%；复发或难治性神经母细胞瘤5年生存率仅约20%，严重影响患者生命质量，被称为“儿童肿瘤之王”。

用药前的知情沟通会

“神经母细胞瘤治疗是一个综合治疗，包括放化疗、造血干细胞移植、免疫治疗等等，依靠单一治疗手段无法达到长期生存的目的。”董秀娟介绍，尤其对于高危患者来说，复发的风险高达50%-60%，因此亟需新的治疗手段为这些高危患者争取长期生存的机会。

在担忧和焦急中，等等的父母带着他辗转全国各地求医，后持续接受了16个疗程的化疗和1次原发灶切除手术。这期间，国内首个治疗神经母细胞瘤靶向药物GD2单抗落地乐城，等等又在父母的陪同下于去年5月来到博鳌未来医院接受11个疗程的免疫治疗。此后，等等的病情获得了部分缓解，癌症虽有所进展，但病情趋于稳定。

由于神经母细胞瘤的特异性，等等复发的概率依旧存在，因此，最大限度地降低患者的复发并提高预后生活质量，成为患儿及家长更多的诉求。等等的父母同样是如此。

Part2

依托“先行先试”政策

创新药落地乐城惠及国内患者

去年年底依氟鸟氨酸经FDA批准上市后，等等父母很快就从病友群里得知了该消息，盼望着新药早日引进国内。

在海南省卫健委、海南省药监局和海口海关等相关部门的大力支持下，依氟鸟氨酸引进审批获得高效率通过，于7月9日落地乐城。当在一次门诊时得知该消息时，等等父母第一时间便联系了博鳌未来医院申请用药，由董秀娟团队负责提供全程诊疗支持。

省妇女儿童医学中心血液肿瘤科主任医师董秀娟和患儿合影

一项研究评估了依氟鸟氨酸对高危神经母细胞瘤儿科患者的疗效。研究参与者(N=105)在标准护理治疗（包括免疫治疗）后接受依氟鸟氨酸作为维持治疗，主要终点是无事件生存期(EFS)。结果显示，eflornithine可改善高危神经母细胞瘤患者的无事件生存率（EFS）和总生存期（OS）。在免疫治疗后4年，eflornithine组患者的EFS为84%，外部对照组为73%，eflornithine组患者的存活率为96%，而外部对照组患者为84%。这相当于复发风险降低了52%，死亡风险降低了68%。

“依氟鸟氨酸可作为高危的神经母细胞瘤患者维持治疗的选择。根据相关研究，依氟鸟氨酸适用于降低成人和儿童高危神经母细胞瘤患者的复发风险，这些患者对先前的多药、多模式治疗（包括抗GD2免疫治疗）表现出至少部分反应。”董秀娟说，经过对等等进行综合诊断，包括了解其骨髓增生的状态、既往的治疗经历及治疗反应，判定等等处于疾病的缓解期，符合该药的适应症。