以神经元死亡为诱因的各类神经系统疾病是21世纪以来威胁人类生命健康的第二大杀手。由于神经元的大量死亡会造成患者脑部严重萎缩,对脑部的正常生理功能造成了严重的损坏。因此一种能够有效补充缓解患者脑部死亡丢失的神经元的手段是解决该类神经系统疾病的有效手段。对于神经元再生除了通过体外分化干细胞植入手段外,体内原位胶质细胞重编程是最具安全性和可行性的治疗手段。
来自中国科学院刘瑞田团队归纳总结了将胶质细胞重编程为神经元的3种主要手段包括相关转录因子的过表达,PTBP1基因敲降以及相关分化通路抑制/激活剂介导;同时着重分析了每一种方法的优势与不足,尤其是以转录因子过表达与PTBP1基因敲降2种途径;最后介绍了在小鼠模型中基因疗法的重要成果。
文章在《中国神经再生研究(英文版)》杂志2024年7月7期发表。