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红网时刻7月21（记者刘丹通讯员王洁汪泉佺）7月21日，中南大学湘雅医院与华东师范大学刘明耀教授科研团队合作开展的“经γ珠蛋白重激活的自体造血干细胞移植治疗重型β地中海贫血安全性及有效性”临床研究取得重大成果：2例重型地中海贫血患儿在湘雅医院接受自体造血干细胞“γ珠蛋白重激活”治疗后脱离输血依赖，至今已83天。
经文献检索证实，此为全球首次通过CRISPR“γ珠蛋白重激活技术”治疗β0/β0型重度地贫、全国首次通过CRISPR技术治疗地中海贫血的成功案例。
发布会现场。
地中海贫血是我国广东、广西、湖南等南方地区最常见、危害最大的遗传病之一，仅湖南省常住人口地贫基因携带率就高达7%，基因携带人数约500万。目前，地中海贫血最主要的维持治疗方法是规范性终身输血和去铁治疗，但其疗效有限，治疗成本极为昂贵。而国际公认的唯一根治地贫的方法是异基因造血干细胞移植，但其只适用于一部分能等到合适配型的患者，且面临植入失败、感染和移植物抗宿主病等的风险。
根据珠蛋白基因缺陷的类型不同，地贫主要分成α地贫和β地贫。β地贫患者是由于β基因缺陷，从而导致贫血。针对这一基因缺陷，湘雅医院血液科团队与华东师范大学刘明耀教授科研团队采用的治疗方式是：激发胎儿期正常、出生后沉默的γ基因，通过表达患者自身的胎儿血红蛋白，让它代替β基因来行使携氧功能，纠正贫血状态。
湖南卫视主持人汪涵、与会专家与地贫患儿们合影。
此次接受治疗的两位患者分别为7岁和8岁的男童，均为重型β-地贫患者（基因型分别为β0/β0和β+/β+型）。经过外周血造血干细胞的动员和单采，由医学研究中心分离后完成γ珠蛋白重激活，然后回输到经过预处理的两位患儿体内，使他们顺利通过了全血细胞减少关、感染关、药物毒性关和免疫重建关等，γ珠蛋白重激活的造血干细胞移植在他们体内重新恢复造血。移植后1个月，两名患儿就脱离了输血。目前移植后近3个月，患儿的血红蛋白稳定维持在120g/L以上。
数据统计，湖南有近500例重型地贫患者，每年输血需要消耗8000人次的献血量；全国1.5万重型地贫患者，输血和去铁治疗费用达720亿，移植费用达60亿；全国30万中间型地贫成年后需要输血，医疗费用达数千亿。
湘雅医院在湖南省湘雅医学与健康基金会及湖南卫视著名主持人汪涵和芒果TV品牌战略部总监刘慧等社会爱心人士支持下，借助各类媒体的力量加大宣传，鼓励社会各界通过捐赠、志愿者活动、患者救助等方式，积极支持和参与地贫防控公益活动，多渠道筹集救助资金，为众多贫血疾病家庭提供力所能及的帮助。
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